Acelink Therapeutics （以下簡稱“AceLink”），一家致力于開發(fā)針對遺傳性疾病改革性療法的創(chuàng)新型生物制藥公司于近日宣布，該公司旗下產品AL01211已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）授予的用于治療法布雷病的孤兒藥認證（ODD）資格。
AceLink首席醫(yī)療官Marvin Garovoy博士表示：“獲得FDA孤兒藥認證資格進一步證實了AL01211，一種新穎的、每日口服一次的GCS抑制劑，是一個能改善法布雷病患者生活質量的潛在治療藥物。AL01211能夠獲選是基于其包括高效力和不通過血腦屏障的獨特藥物特性，能更有效地治療受法布雷病影響的外周器官”。
為了擴大AL01211的未來可及性，AceLink計劃入組從未接受過酶替代治療或正在接受酶替代治療但尋求新型療法的法布雷病患者進行II期臨床研究。AceLink首席執(zhí)行官沈宇喬博士（Jerry Shen）表示：“我們的目標是快速推進AL01211的開發(fā)，我們已經開始與潛在的商業(yè)合作伙伴進行討論，這些合作伙伴同樣致力于確保世界各地的法布雷病患者能夠取得一種新穎的、每天一次的口服藥物治療，顯著改善病人的生活質量?！?/p>
關于AL01211
AL01211是AceLink Therapeutics專利授權的新型GCS抑制劑，具有優(yōu)越的效力（個位數(shù)納摩爾半抑制濃度IC50）、高選擇性和其他良好的、可支持每日一次口服的藥物特性。AL01211提供了一種臨床急需的口服小分子療法，作為法布雷病的新型療法，可免除目前酶替代療法需頻繁靜脈輸液的困難及療效和可及性等諸多問題。AL01211在法布雷病患者中進行的II期臨床研究計劃于2023年初開展。
關于GCS抑制劑
GCS（葡萄糖神經酰胺合成酶）催化糖鞘脂合成的第一步驟，糖鞘脂是一群生物活性分子，在不同的細胞過程和疾病中扮演重要角色。GCS抑制劑可減少糖鞘脂的產生，從而對法布雷病、戈謝病等疾病發(fā)揮有益作用。
關于AceLink Therapeutics
AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家創(chuàng)新型的生物制藥初創(chuàng)公司，專注于開發(fā)安全有效的藥物，以解決具有高度未滿足需求的遺傳疾病。公司最初的重點是開發(fā)用于治療法布雷病的新療法。
關于FDA孤兒藥資格認定
·什么是孤兒藥資格認證？
孤兒藥（Orphan drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。美國的《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA）規(guī)定，應制藥企業(yè)要求，給予藥品或生物制品（統(tǒng)稱“藥品”）特殊的地位，以治療孤兒病。此狀態(tài)稱為孤兒藥資格認證。要使一種藥物具有孤兒藥的資格，該藥物和疾病或病癥都必須符合ODA和美國FDA在21 CFR Part 316實施條例中規(guī)定的某些標準。
·孤兒藥資格認證有什么用？
獲得FDA孤兒藥資格認定的新藥，在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面將有機會享受一系列的積極政策支持，包括臨床研究費用享受50%稅收抵免、免除NDA/BLA（新藥上市申請）申請費、可獲得專項研發(fā)基金資助、特殊的批準通道、免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報以及藥物獲批后享受七年的市場獨占期等。這將有機會為公司帶來大量的資金現(xiàn)金流和獲得提前在美國上市的機會，同時市場獨占期也將給公司帶來豐厚的市場回報。